医药经济学评价中的模型技术(基础版)


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来源:则裕沙龙  作者:立波

随着医药经济学评价技术的流行,“模型”一词越来越多的进入医药界人士的视野。在医药经济学评价中,模型主要是指决策模型,是帮助构建决策分析框架、计算期望成本和期望产出的重要工具。由于模型技术比较抽象、计算过程比较复杂,所以这也是医药经济学评价中最具有“神秘感”的部分,是使非专业人士最容易产生“距离感”的原因。


事实上,虽然决策模型技术博大精深,在医药经济学评价中常用的模型技术却并不多。我们通常所使用的模型技术是两种:决策树模型和马尔科夫模型。其中决策树模型主要用于短期、急性疾病的分析,马尔科夫模型主要用于长期、慢性疾病的分析。而其他形形色色的模型技术,大多还在学术界的游戏和研讨中,并未成熟到可以作为标准化技术应用于医药产业中。所以,了解决策树和马尔科夫这两种模型,就可以应对大部分的医药经济学评价报告了。

决策树模型

首先谈谈决策树模型。决策树模型的特点,是从一个基本点出发(例如:用某种技术来治疗疾病),接下来列出可能出现的各种情况(例如:治愈或恶化),每种情况后面又有不同的可能性,层层推进,直到抵达我们预设的终点情况。这是一个层层推进的决策思维过程,形成多条可能的路径。每条路径的概率是路径上每种情况的概率乘积,每条路径都有一个成本值和产出值,将各路径的成本乘以概率,并求和,就得到期望成本,同理将各路径的产出乘以概率,并求和,就得到期望产出。期望成本和期望产出即可用于经济学分析。

 

如下是一个简单的决策树模型。疗法A和疗法B,治疗后都会产生不同可能性,并演变成多条路径。例如最上面的一条路径是:疗法A治疗—好转—生存。这条路径的概率是疗法A治疗后好转的概率(0.8)*治疗好转后的生存概率(0.9)=0.72,这条路径的产出值是1(表述生命存在),因此这条路径的期望产出是0.72*1=0.72。和疗法A相关的路径一共可列出4条,除上面所示那条外,还有疗法A治疗—好转—死亡、疗法A治疗—未好转—生存、疗法A治疗—未好转—死亡。每条路径的概率都是路径上各状态发生概率的乘积,然后乘以路径的产出值,得到期望产出。最后将各路径的期望产出加起来,就得到疗法A的总期望产出。在本案例中,疗法A的期望产出是4条路径的期望产出之和:0.8*0.9*1+0.8*0.1*0+0.2*0.5*1+0.2*0.5*0=0.82。同理可得到疗法B的期望产出:0.6*0.9*1+0.6*0.1*0+0.4*0.5*1+0.4*0.5*0=0.74。与疗法A相比,显然B的期望产出低于A,由此决策结果是:疗法A优于疗法B。


马尔科夫模型

再谈谈马尔科夫模型。对于长期的、慢性迁延的疾病,如果采用决策树模型,一步步演进会产生非常繁复的“枝丫”,难以分析和展示,此时比较适宜的就是马尔科夫模型。马尔科夫模型的特点是把疾病演进过程区分成几个互不重合的状态(例如某种肿瘤病程可分成“稳定”、“恶化”、“死亡”等几个状态),患者随着时间进展在不同疾病状态间转移(例如从“稳定”转移至“恶化”,或从“恶化”转移至“死亡”,也可能从“恶化”又回到“稳定”),从而模拟了疾病的发生发展过程。建立了马尔科夫模型,我们需要知道患者处于不同状态下的疾病成本和健康结果,然后计算患者在不同状态下的停留时间,将各状态的成本或健康结果乘以所停留时间,就可以算出期望成本和期望健康产出了。

 

如下是一个简单的马尔科夫模型。疾病有稳定和恶化两种状态,这两种状态都会转入死亡状态。疗法A和疗法B的疗效有差异,表现为“稳定”转向“恶化”的概率不同。假定模型一开始都是1000个患者在“稳定”状态,转换概率都是年率,即每年模型转移一次。随着时间进展,患者或保持在原状态、或迁延至其他状态,如果进入了死亡状态就不再出来(废话)。当模型运作时间超过了正常寿命或绝大多数患者都进入了死亡状态,模型运算即可结束。然后,我们可以取统计患者在各个状态中所停留的时间之和,再乘以每种状态下单位时间内的成本和健康结果,即可得到疗法A和B的期望成本和期望产出。直观地,因为疗法A中“稳定”转向“恶化”的概率低,因此患者会更多地停留在稳定,而稳定状态的成本显然低于恶化状态、稳定状态的健康结果肯定优于恶化状态,所以可以预期:疗法A的期望成本会低于B,健康结果会优于B。



用如下的表格可以显示具体的计算过程。假定一开始疗法A和B组都有1000例在稳定期。通过如上的转移概率,疗法A组到了第1年末,稳定状态中的人数为:1000-1000*0.3-1000*0.01=690。到了第2年末,稳定状态中人数为:690-690*0.3-690*0.01+300*0.1=506。其他状态的人数依此类推。每一年的人数,都是上一年的人数加上流入人数、减去流出人数。如果模型推断10年后结束,则我们可以计算在不同状态下停留的总时间。将状态下停留时间乘以该状态下的成本和健康结果,即可得到期望成本和期望健康产出,从而可进行性价比分析。从计算表中可见,由于疗法A中“稳定”转入“恶化”的概率低,所以该组患者停留在稳定状态时间多、停留在恶化状态时间少、进入死亡状态的人数也少,显示了更好的治疗结果。



如上我们阐述了医药经济学评价中最常用的决策树模型和马尔科夫模型的基础内容。大多数的基于模型的医药经济学评价都是使用了这两种模型。基于这些基础内容,决策树模型可以构建的更复杂更精巧,马尔科夫模型更是有很多的技巧,尤其是将转移概率与患者的个体特征、既往史联系起来,使得转移概率的设定更符合真实的疾病进展。那些就是进阶的知识和技巧了。


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